再生障碍性贫血的治愈应根据患者的情况判断，不同的情况治愈率也有所不同。再生障碍性贫血根据起病时间主要分为急性再生障碍性贫血、慢性再生障碍性贫血。根据再生障碍性贫血的轻重，分为普通型再生障碍性贫血、重型再生障碍性贫血和极重型再生障碍性贫血。 对于普通型再生障碍性贫血，此类患者大多不需输血，口服中药或环孢素以及升血小板的药物，随着治疗时间的推移可能会达到治愈的情况，此时一般不会影响寿命。 而重型再生障碍性贫血和极重型的再生障碍性贫血，只有极少部分能通过药物治疗治愈，部分患者需进行异基因造血干细胞移植。 多数患者造血干细胞移植的治愈效果较好，移植成功率大概为70%，但要结合患者生病的时间长短以及自身的状态，例如是否有重症的感染、脏器功能的衰竭，像肾衰竭、心功能衰竭，或合并其他的相关疾病等。 部分患者可通过药物治愈，还可通过异基因造血干细胞移植获得治愈，但某些特别危重症的患者，成功的概率并不高，可能会失去进行造血干细胞移植的机会。 即使有情况较好的患者做了造血干细胞移植，也可能会由于某些并发症，比如排异、感染、植入不良等原因失败而导致的死亡。再生障碍性贫血虽不是一种恶性疾病，但仍有一部分患者会因为各种原因死亡。

干细胞是一类很神奇的细胞，具有自我更新和多项分化的能力，造血干细胞在需要的时候可以分化发育为红细胞、白细胞、血小板以及淋巴细胞等，而且造血干细胞在分化发育之前能保留一个种子。保留起来，正因为造血干细胞具有这种自我更新的能力，所以正常人捐献干细胞不会影响到健康和寿命。 造血干细胞移植，指通过大剂量放化疗，或者其它的免疫治疗等清除原来病变患者的骨髓，即我们所说的预处理。预处理之后，再输入健康供者的干细胞，达到重建造血和免疫系统的目的。 造血干细胞根据供者的来源可分为自体干细胞和异基因干细胞移植，又可以分为同胞全合，即兄弟姐妹之间的叫做异基因造血干细胞移植以及非血缘造血干细胞移植，非血缘通常来自于中华骨髓库和台湾慈济造血干细胞库。 最新还有一种亲缘单倍体的移植，即通常说的半相合移植，比如子女给父母或者父母给子女。因为造血干细胞移植中最早是采用的骨髓血干细胞，所以人们通常笼统的把造血干细胞移植称为骨髓移植。

再生障碍性贫血是一种骨髓造血功能衰竭症，是血液科里仅次于白血病的杀手，但是再障并非一种绝症。在医院每年还有不少再障的患者，尤其是儿童患者，因为耽误治疗而死亡，很多家长包括不少基层医院的医生对再障的认识都很有限，不少人一听就以为得了绝症就放弃治疗了。其实很多患者和家属不知道重型再障起病急，需要尽早到有经验的治疗中心治疗，他以为只是贫血就在卫生站、社区医院输输血，耽误了最佳的治疗时间。所以为了让更多的人了解再障，我将从定义、病因、症状、治疗、预防来为广大观众科普这一疾病。 再障的症状主要有三大方面：贫血、感染和出血。 再障的发病机制有三个方面，分别是造血干细胞的缺陷、造血微环境异常和免疫功能异常，分别称作种子学说、土壤学说和虫子学说。造血干细胞就相当于种子，造血微环境就相当于土壤，免疫功能异常就相当于虫子。如果造血干细胞、造血微环境和免疫功能都正常，造血功能才能正常。如果种子或者是土壤的异常，就是造血干细胞和造血微环境的异常，都会影响造血功能。现在最重要的一个理论还是虫子学说，就是免疫功能的异常，引起我们的种子、土壤，也就是造血干细胞和造血微环境的损伤，最后影响到造血功能。引起再生障碍性贫血的机制之一就是自身免疫系统的异常，导致免疫系统攻击自身细胞，因此受到影响的细胞包括红细胞、白细胞和血小板，人体的细胞、组织存活都需要氧气，这些氧气是由红细胞携带的。血小板也很重要，其作用是促进血液凝固。淋巴细胞是白细胞的一种，其作用主要是防御肿瘤和病毒的第一道防线。中性粒细胞是另一种用于防御感染和疾病的白细胞类型。红细胞、白细胞和血小板计数均低于正常，是诊断再障的标准之一，这些重要的血细胞起源于人体的骨髓，它们在进入血液之前来源于骨髓中的造血干细胞，正常情况下造血干细胞会源源不断生成血细胞，但是患有自身免疫紊乱时，淋巴细胞会有发生异常，开始攻击骨髓中产生造血细胞的这些造血干细胞，从而导致红细胞、白细胞、血小板生成减少，发生再生障碍性贫血。 对于这种再生障碍性贫血，一种有效的治疗方法是使用高剂量的免疫抑制剂，包括环孢霉素、环磷酰氨、抗淋巴细胞或抗胸腺细胞球蛋白，来抑制免疫功能紊乱。用药之后免疫系统就像计算机一样重新启动，重新启动以后淋巴细胞不再攻击正常的干细胞，使得骨髓重新生成血细胞，达到治疗再障的目的。 总之，再障并非绝症，有数据显示目前全球再生障碍性贫血的发病率大概为2/10万，中国的发病率估计是这个数字的2-3倍，其中近两成的患者属于重型再生障碍性贫血，二十年以前重型再障的患者死亡率高达90-95%。目前再障的治疗有了突破性进展，现在重型再障治疗主要有两种标准的治疗办法，就是造血干细胞移植和免疫抑制治疗。预计有75%以上的患者在采用这两种规范化的治疗以后，获得长期的存活。如果能在同胞兄弟姊妹中获得配型成功，进行造血干细胞移植治疗，治愈率更高达80%-90%，所以再障患者只要及时到有经验的治疗中心采取规范化的治疗，大部分可以获得治愈。

遗传性球形红细胞增多症的临床表现，由于各种膜骨架蛋白异常对红细胞稳定性影响不同，造成这个病的临床上表现有明显差异。其临床特征表现包括贫血，黄疸和脾肿大。根据疾病严重程度可以分四种： 1、没有症状的携带者，临床没有溶血征象，但红细胞渗透脆性增加，有遗传性球形细胞的基因突变，后代可以发生遗传性球形细胞增多； 2、轻型的遗传性球形细胞增多症，由于骨髓代偿功能好，可以没有或仅仅有轻度的贫血和脾肿大，血清胆红素和网织红细胞计数轻度增高，外周血球型红细胞比较少见； 3、典型的遗传性球形细胞增多症，病人从小就发病，有轻中度的贫血、间歇性的黄疸和脾大，有明显的家族史； 4、重型的遗传性球形细胞增多症，只有少数患者贫血会严重，常常依赖输血、生长迟缓、面部骨结构改变，类似珠蛋白生成障碍性贫血，容易出现溶血性或再生障碍性的危象。

血小板减少的临床表现，典型病人可以出现皮肤的出血点、瘀斑、牙龈渗血、鼻衄，轻者也可以出现这样的情况。重的病人可以表现为内脏出血，比如呕血、黑便、血尿、脑出血等比较常见。还有比较少见的就是肌肉和深部组织的血肿、月经过多、视网膜出血，拔牙或者是手术后出血，伤口出血时间延长等情况。如果眼睛出血，可以出现球结膜的出血。月经量增多的病人，如果妇产科的医生能够先让病人去查血常规，有时候就会发现病人是血小板减少，不是因为月经的异常引起。口腔科的医生经常也会发现，有些病人拔牙以后流血不止，这种病人要完善血常规的检查，看血小板的情况。

造血干细胞移植后常见的有以下几种并发症： 1、感染。感染根据病原体的不同会表现为各种各样的感染，比如病毒的感染，最常见的是巨细胞病毒，还有EB病毒的感染，BK病毒，JC病毒的感染。细菌的感染，细菌最常见的是肺部的感染。还有真菌的感染，还有机会性的感染，比如耶氏肺孢子虫的感染，这些都是移植后最常见的感染的类型； 2、移植物抗宿主病，分为急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病； 3、复发的问题，无论是良性疾病还是恶性疾病都会面临这个问题； 4、出血性膀胱炎，这个主要与病毒感染有关； 5、免疫重建缓慢的问题，因为造血干细胞移植后一般分两个方面，造血重建和免疫重建，免疫重建的缓慢会使患者面临各种各样的感染可能。

阵发性睡眠性血红蛋白尿的病因主要是正常的红细胞膜上有抑制补体激活及膜反应溶解的蛋白质，通过糖化肌醇磷脂简称GPI连接蛋白锚连在细胞膜上，统称为GPI锚连膜蛋白，其中以CD55及CD59最为重要。CD55在补体激活的C3、C5转化酶水平起一个抑制作用，CD59可以阻止液相的补体C9转变成膜攻击的复合物。PNH患者的红细胞、粒细胞、单核细胞以及淋巴细胞上GPI锚连膜蛋白部分或者全部缺失，提示PNH是一种造血干细胞水平基因突变所致的疾病，患者体内有部分红细胞是正常的，部分是对补体敏感的PNH细胞。

骨髓增生异常综合征经过药物治疗，或者有部分病友经过异基因造血干细胞移植术后，可以达到一个缓解状态，血常规可能能够完全恢复正常。但是请各位病友一定要注意，要定期到血液专科医生处复诊，一旦有复发、血常规再次出现下降等情况，要及时去复诊。考虑复发的情况下，必须要完善相关的检查，包括骨髓穿刺、流式细胞仪的检测、核型的分析、骨髓活检，甚至要进行基因方面的检测。其主要目标是想看看原有的疾病是否有亚型的变化，比如原来的分类是骨髓增生异常综合征难治性贫血，后来有没有转化成原始细胞增多型，同时有没有出现新的克隆性演变。根据后期复查的结果，制定相应的治疗措施，进行新的治疗方案来解决问题。