MDS指骨髓的造血异常，即无效造血、原位溶血。由于造血干细胞的基因或者染色体发生改变，导致其发生克隆演变，即造血干细胞本质发生变化，变成恶性造血干细胞，从而造成MDS的一系列表现，具体如下：
1、从本质上根治MDS的办法为把恶性造血干细胞换成正常造血干细胞，即骨髓移植或造血干细胞移植。将患者异常骨髓换成由亲属或者骨髓库无关供者提供的正常骨髓；
2、部分MDS患者还未进展到严重的程度，临床医生可以采用保守治疗，使用类似于再障的疗法，如用细胞因子促进造血，从而弥补造血异常带来的不良后果；
3、若MDS患者已向白血病转化或者将要转化成白血病，但是无合适的骨髓移植供者或者年龄过大无法耐受骨髓移植，此时主要目标是延长生命、改善生活质量，可以进行化疗，或者用去甲基化进行治疗。化疗的剂量较小，去甲基化治疗需结 合化疗进行，或者单用去甲基化治疗。若上述方法病人无法耐受，只能采取对症支持治疗，比如血小板低补充血小板、红细胞低补充红细胞等，或者使用细胞因子促进造血。