骨髓瘤临床症状表现为骨痛、轻度或中度贫血以及肾功能损害。骨痛以腰背疼痛为主；肾功能检查中如发现球蛋白增多，可导致轻链沉积引起肾功能损害；同时伴有高粘滞血症导致头昏、乏力等。部分患者定期进行体检，体检过程中需注意肝功能球蛋白，如果球蛋白增高，需至血液科进行专科排查，排除多发性骨髓瘤发生的可能。患者出现骨痛、不明原因肾功能损害、球蛋白增高时，均需进行骨髓瘤排查。

目前临床中仅有部分再生障碍性贫血患者可以完全摆脱输血，达到治愈的目的。其中，慢性再生障碍性贫血一般无法治愈，主要采取对症处理的治疗原则。再生障碍性贫血可引发诸多并发症，导致患者死亡，其常见并发症主要包括免疫低下导致的感染，血小板过少导致的出血以及贫血，白细胞减少、中性粒细胞减少导致的抵抗力下降，以及长期输血造成铁过载，从而导致脏器损害。