对于小孩的地中海贫血，目前尚没有有效的治疗方法。如果是轻型，如果没有症状的情况下，可以不必治疗，观察就可以。但是对于重型或者有溶血危象的患者，常常需要输血。
对于重型β地中海贫血，如果早期定期的输血，肯定是有助于小孩的生长发育。经常输血，可以引起血色病，所以还要给予铁的螯合剂促进铁的排出。对于脾大的小孩，可考虑脾切除。如果有溶血危象的时候，可以使用糖皮质激素。如果有条件的，可以使用异体骨髓移植，或者是异体的造血干细胞移植。
总之，正确的对症及支持治疗，对维持和延长生命是非常重要。有条件的可以使用异基因的骨髓或者外周血干细胞移植，使用铁的螯合剂时，同时要给小孩补充维生素C，有促进的铁排泄的作用。如果大量使用维生素C会增加铁对心脏的毒性作用，所以用的时候一定要考虑剂量。总之，目前没有根治的疗法，只能是缓解病情，如果血元素＜5g，要经常输血。对于地中海贫血，目前没有根治疗法，但是有家族史的，一定要做好产前的基因检测。