肝豆状核变性的患者，早期诊断并及时驱铜治疗，一般不会影响其生存期和生活质量，少数病情严重的患者预后不良。
肝豆状核变性是一种遗传性铜代谢障碍所致的肝硬化和以基底核为主的脑部变性疾病。患者主要表现为肢体舞蹈样及手足徐动样动作、运动迟缓、吞咽困难；情感障碍和行为异常；肝脏损害表现为慢性肝病症候群，如倦怠、食欲缺乏、肝区疼痛等；还有眼部K-F环、皮肤色素沉着、肾功能损害等。如果能早期发现并给予规范治疗，一般能长期生存。但如果没有给予及时的治疗，出现了严重并发症，如肝硬化、肝性脑病、消化道大出血、甚至脑疝等，生存期可明显缩短，甚至在数周到数月内出现死亡。
肝豆状核变性患者的治疗原则是低铜饮食、用药物减少铜的吸收和增加铜的排除，治疗越早越好。