胶质瘤是神经外科临床上最为常见的一种原发性颅脑肿瘤，接近原发性颅内肿瘤的1/2，总的治疗效果不好。替莫唑胺对胶质瘤患者疗效好与坏，更主要取决于胶质瘤的分型和分子类型，对于MGMT启动子有甲基化的患者，替莫唑胺的疗效比较好。

替莫唑胺在2005年前后问世，被认为是胶质瘤治疗的一个里程碑意义药物，能够将胶质瘤，尤其是胶质母细胞瘤的平均生存时间提升接近3个月，对于胶质瘤的治疗，这短暂的3个月已经很了不起。因此，替莫唑胺被当做胶质瘤治疗的一线药物，在很多时候作为首选药物，其治疗效果值得肯定。

对于部分患者，尤其是MGMT的启动子有甲基化的患者，这部分患者治疗效果可能会更好。如果患者胶质瘤里面的MGMT启动子甲基化是阴性，这部分胶质瘤患者对替莫唑胺的治疗效果比较差。