巨核细胞成熟障碍一般见于原发免疫性血小板减少症，患者骨髓表现为巨核细胞成熟障碍，即颗粒剂较多，但产板型巨核细胞较少，称为巨核细胞成熟障碍。患者外周血表现血小板较少，因此临床表现明显出血倾向。患者皮肤存在明显瘀斑、瘀点，严重存在内脏或颅内出血。临床治疗首选糖皮质激素治疗，但糖皮质激素长期大量使用存在较大副作用和不良反应。例如水钠潴留、电解质紊乱或向心性肥胖，血压、血糖增高以及消化性溃疡。
因此激素治疗一段时间以后无效，需要缓慢减量停用。还包括促血小板生成素、丙种球蛋白、利妥昔单抗、免疫抑 制剂、环孢菌素、达拉唑等药物都可以用于原发免疫性血小板减少症治疗。具体情况应该结合患者症状、实验室检查、骨髓检查等进一步诊疗。