肌营养不良为基因缺陷引起，儿童期肌营养不良多为进行性肌营养不良。进行性肌营养不良是由于DMD基因缺失或变异引起抗肌萎缩蛋白缺失，导致肢体萎缩、无力。目前对基因变异引起的肌营养不良，并无特效治疗办法。临床目前主要采用以药物为主的综合治疗手段，尽量延缓疾病进展，具体如下：
1、激素治疗：激素治疗可延缓肌肉萎缩、水肿、无力，一般在3岁后开始长期小剂量应用激素；
2、非特异性治疗药物：包括辅酶Q10、左卡尼汀、维生素类药物；
3、基因治疗：但目前处于科研阶段，还未完全应用临床；
4、部分病人 可进行康复训练，延缓肌肉萎缩程度。