骨髓增生异常是骨髓增生异常综合征，属于骨髓造血干细胞恶性克隆性疾病，起源于造血干细胞，以血细胞病态造血，高风险向急性髓系白血病转化为特征的异质性、髓系肿瘤性疾病，任何年龄、男女均可发病，80%发病患者年龄大于60岁。
骨髓增生异常综合征是造血系统肿瘤性疾病，属于恶性疾病，临床表现为血细胞减少、贫血、发热、出血，有很高可能性向白血病转变。诊断的必要条件如下：
1、持续一系或者多系血细胞减少；
2、排除其它可以导致血细胞减少的造血或者非造血系统疾病。
在临床上，对于骨髓增生异常综合征，最常用的治疗方法是运用去甲基化药物治疗，常用药物是地西他滨和阿扎胞苷，通过去甲基化治疗，病人的细胞遗传性、贫血症状会有一定改善，但去甲基化药物会引起明显骨髓抑制，故骨髓增生异常综合征患者应用地西他滨等药物后，通常需要给予输血治疗，应用细胞集落刺激因子等对症支持治疗。