骨髓增生异常综合征根据预后分层治疗，可以分为较低危和较高危的情况。对于较低危患者给予营养支持治疗，包括粒细胞集落刺激因子的治疗，通过升高白细胞避免感染；还可以给予促红素，使患者贫血症状减轻。当患者血色素小于6g时需要输血，血小板低于20×10^9/L，要预防性输注血小板。长期输血制品会出现铁过载，导致血色病，铁沉积在心脏、肝脏、胰腺，当血清铁蛋白大于1000μg/L时要进行去铁治疗。
对于较高危的骨髓增生异常综合征患者，如果要达到治愈目的，要采取造血干细胞移植。如果是小于60岁的年轻人可采用造血干细胞移植，如果患者大于60岁，则不考虑造血干细胞移植。经造血干细胞移植治疗，患者5年生存率可达到50%。对于不能进行造血干细胞移植的患者，可以采取去甲基化治疗、小剂量化疗等低强度治疗。