再生障碍性贫血一般采用分层治疗。对于非重型再生障碍性贫血，往往口服免疫抑制剂治疗，如环孢素，同时可以给予雄性激素，如司坦唑醇、达那唑等，也可同时口服中成药如复方皂矾丸，还有免疫调节剂左旋咪唑等。对于重型及极重型再生障碍性贫血患儿，首选造血干细胞移植。如果没有供者来源或家长对移植有顾虑，可以采用联合免疫抑制剂治疗，如应用ATG/ALG联合环孢素进行治疗。
除免疫抑制剂治疗和移植治疗外，需对患者进行支持治疗，如成分输血。血红蛋白低于60g/L时可以输注红细胞，血小板低于10×10^9/L时，为预防出血，可以输注血 小板，在患者有活动性出血时积极输注血小板。同时对再生障碍性贫血患者进行积极抗感染治疗。患者经常输血可能会造成铁过载，因此需要进行去铁治疗。