结节性硬化症是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合征，以面部纤维瘤、癫痫发作和智能减退为经典三联征。智能减退多呈进行性加重，中医认为多因先天禀赋不足，后天调养失宜所致，以脑、心、肾、脾、肝亏虚为主，肾精不足、脑髓失养，从而导致智力障碍。
部分患儿由于痰浊阻滞脑窍，导致窍道不通、神明失聪，治疗以健脑补肾、补养心脾、活血化瘀、化痰涤浊、开窍益智为主，常辨证选用补肾地黄丸、归脾汤、人参养荣汤、通窍活血汤、导痰汤、定痫丸等方剂加减，可不同程度改善患儿的智力，同时能稳定患儿的情绪，改善患儿的生活质量。此外，通过言语训练、认知训练及行为训练，有助于改善患儿的智力，提高学习能力。