横纹肌肉瘤目前无明确的靶向药物，主要需进行手术、放疗和化疗的综合治疗。一般儿童恶性肿瘤是以手术和化疗为主，必要时需加放疗，但横纹肌肉瘤对放疗比较敏感。到目前为止，横纹肌肉瘤靶向治疗方面的研究很多，但并无明确进展，这些研究为治疗提供了新的方向，但疗效并不确定，目前不能直接应用于患者，需要研究者进行大量试验验证药物剂量的安全性和不良反应。
横纹肌肉瘤为儿童期最常见的软组织肿瘤，大约占儿童软组织肿瘤的一半，总体属于罕见病，在儿童癌症中大约占3%-4%。2/3病例发病时不足6岁，患者均属于儿童。横纹肌肉瘤可发生于全 身各处，包括头颈部、泌尿生殖系统、胆道，包括躯干、四肢。根据部位、组织学、诊断年龄，该病有一定病理分型，主要包括四大类型，其中以胚胎型最常见。