生物靶向治疗是在细胞分子水平上针对已明确的致癌位点进行治疗的一种方式，该位点可以是肿瘤细胞内部蛋白分子，也可以是基因片段，可通过设计相应治疗药物，进入体内特异性选择致癌位点结合来发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不波及肿瘤周围正常组织细胞。所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。
随着医学科学的长足发展，各种肿瘤发病机制逐步清晰，针对肿瘤发生过程中的不同环节，科学家们研制出多种药物对其进行打断或干扰，从而达到治疗肿瘤的目的，比如格列卫就是一种效果非常好的治疗慢性粒细胞性白血病的药物，它的使用直接改写了慢性粒细胞白血病诊疗指南和预后。