急性再生障碍性贫血部分患者可以治好，急性再生障碍性贫血分为急性轻型再生障碍性贫血和急性重型再生障碍性贫血。急性轻型再生障碍性贫血可给予免疫治疗、促造血治疗，免疫治疗主要用环孢素，促造血治疗主要用雄激素。急性重型再生障碍性贫血可能危及生命，除了免疫治疗以外，要给予骨髓造血干细胞移植治疗。
骨髓移植是采外周血干细胞，供干者打升白针，动员干细胞到外周血中，通过机器采集外周血中造血干细胞，与献血小板的过程相同。对献造血干细胞者没有危害。输入造血干细胞后，如果造血干细胞经过循环，到急性重型再生障碍性贫血患者的骨髓里， 可以生根发芽，并长出新的骨髓细胞，病人就有可能被治愈。