异环磷酰胺主要具有抗肿瘤的作用。异环磷酰胺是环磷酰胺的类似物，此药物是前体药物，进入体内之后发生代谢反应，从而具有抗肿瘤效果。此药物的细胞毒性作用主要是由于异环磷酰胺与细胞DNA发生作用，从而产生抗肿瘤的效果。研究表明，如果患者对环磷酰胺耐药或使用环磷酰胺之后发生复发，异环磷酰胺可能仍然具有一定的抗肿瘤作用。
在临床上，异环磷酰胺主要可以用于肿瘤治疗，可以用于宫颈癌，也可以用于睾丸癌，还可以用于非小细胞肺癌以及乳腺癌的治疗。除此之外，异环磷酰胺还可以用于淋巴瘤的患者，也可以用于其他恶性肿瘤的治疗。此药物在使用时可能导致患者出现脱发、恶心、呕吐以及骨髓抑制，还有出血性膀胱炎等副作用，因此使用期间一定要注意监测相关指标。