视网膜母细胞瘤是婴幼儿最常见眼内恶性肿瘤，眼内肿瘤会沿视神经向颅内蔓延甚至全身转移，严重者可以危及生命。因此视网膜母细胞瘤治疗目的首先考虑保存和挽救患儿生命。传统方式是进行眼球摘除手术，但近20年医学技术发展使治疗手段多样化，医生会根据肿瘤发展不同阶段采取不同疗法使部分患者保留眼球，甚至部分视力。
具体治疗方案包括局部眼动脉以及玻璃体腔化疗、全身静脉化疗、冷冻、激光治疗、巩膜表面敷贴治疗、经瞳孔温热治疗等，大大提高保眼率。但由于视网膜母细胞瘤具有遗传性，因此可以完善基因检测以及进行遗传咨询，加强随访，尤其是单眼视网膜 母细胞瘤患者需要注意健眼定期检查。