再生障碍性贫血根据类型不同，首选治疗方法不同。再生障碍性贫血分为重型再生障碍性贫血和非重型再生障碍性贫血，而非重型再生障碍性贫血又称为慢性再生障碍性贫血，而对于重型再生障碍性贫血患者，尤其是40岁以下，没有感染的并发症，一般状况比较好，也有合适的供体，尤其是有同胞供体，这时首选进行异基因造血干细胞移植。国内第一例异基因造血干细胞移植实际上并不能算作异基因，而是同基因，因为病人是双胞胎，一个得了重型再生障碍性贫血，另一个正常；因为是双胞胎，所以为同基因移植。
对于40岁以上的重型再障病人，不是首选异基因造血干细胞移植，而是首选是ATG或者ALG，即抗淋巴或者抗胸腺细胞球蛋白，属于免疫抑制剂，再结合其它免疫抑制剂，比如环孢素、雄激素、造血生长因子等治疗。对于非重型再生障碍性贫血，首选雄激素治疗，还可应用环孢素及造血生长因子进行治疗。