甲氨蝶呤是抗肿瘤药物，不仅用于癌症的治疗，通过调整剂量后还可以作为免疫抑制剂，用于治疗其他免疫性疾病。
甲氨蝶呤的特点是具有广谱抗肿瘤活性，既可以单独使用，临床还可以与其他化疗药物联合使用。如可以单独用于治疗乳腺癌、妊娠性绒毛膜癌等，或联合用药，用于治疗急性白血病，或晚期淋巴肉瘤等疾病。
另外，甲氨蝶呤还可以通过腔内注射，来治疗脑膜转移癌等。甲氨蝶呤在临床上还可以使用大剂量的治疗，不论是单独使用，还是与其他化疗药物联合使用，均可治疗成骨肉瘤、急性白血病、支气管肺癌、银屑病等一系列疾病。
需要注意，甲氨蝶呤作为抗肿瘤药物 ，应在医生指导下合理使用，并且用药过程中应密切加强监测。