重型再生障碍性贫血是再生障碍性贫血中比较难治的疾病，以前治愈率较低，死亡率较高。但是，目前通过免疫抑制剂治疗以及造血干细胞移植治疗，重型再生障碍性贫血的治愈率较高。免疫抑制剂治疗，如环孢素联合ATG治疗，80%患者可治愈。低于40岁的年轻患者，可行全相合造血干细胞移植，治愈率可达80%以上。重型再生障碍性贫血病人一旦符合移植条件，要尽早进行造血干细胞移植，治愈率较高。
重型再生障碍性贫血患者应用免疫抑制剂治疗，包括ATG、ALG联合环孢素，60%患者疗效较好，但是30%患者效果较差，还需二次免疫抑制剂治疗，所以部分患者可能会复发。针对复发的病 人，如果为年轻患者，要考虑造血干细胞移植治疗，成功率可达80%。