知柏地黄丸对部分儿童性早熟有一定的辅助治疗效果，但并非对所有情况都有效。从中医角度来看，知柏地黄丸源自经典名方六味地黄丸，在原方基础上加了知母、黄柏两味药。具有滋阴降火的功效，中医理论认为，儿童性早熟中有一类属于阴虚火旺证型。这类患儿常因先天禀赋不足、后天饮食失节、情志失调等诸多因素，致使体内肾阴亏虚，相火妄动。
- 肾主生长发育与生殖，当肾阴不足，无法制约阳气，虚火上炎，就会过早触动人体的生殖发育机能，出现第二性征提前发育，如女孩乳房过早发育、月经提前来潮，男孩阴茎增粗、遗精等现象。知柏地黄丸中的熟地黄、山茱萸、山药滋补肾阴，填精益髓，从根源上补充肾之阴精。
- 知母、黄柏苦寒泻火，直折相火，使其归位，牡丹皮清热凉血，茯苓、泽泻利水渗湿，导热从小便而去，诸药合用，调节机体阴阳失衡状态，对于阴虚火旺所致的性早熟能起到一定缓解作用，延缓第二性征进一步发展，改善患儿潮热盗汗、口干咽痛、五心烦热等伴随症状。
- 儿童性早熟成因多样，并非都适合用知柏地黄丸治疗。从现代医学分类，性早熟有真性性早熟（中枢性性早熟）、假性性早熟（外周性性早熟）之分。真性性早熟多因下丘脑-垂体-性腺轴提前启动，受颅内肿瘤、感染、外伤或遗传因素影响，这种情况下，激素分泌失调源于中枢神经系统病变，知柏地黄丸难以从根本上纠正中枢的异常启动，治疗效果有限。
- 假性性早熟常由性腺肿瘤、肾上腺疾病、外源性性激素摄入（如误食含激素的保健品、药物，或长期食用含激素的食物）等引发，体内性激素水平异常升高，知柏地黄丸虽能调节身体部分内环境，但无法去除性腺、肾上腺等原发病灶，若不针对病因治疗，单用该药难以有效控制病情。
此外，儿童体质与成人不同，脏腑娇嫩，对药物耐受性较差。即使是符合阴虚火旺证型的性早熟患儿，使用知柏地黄丸时也需谨慎调整剂量，密切观察用药反应。若用药不当，可能损伤脾胃，出现胃脘不适、食欲不振、腹泻等不良反应，反而影响患儿生长发育及后续治疗。
儿童性早熟需要完善的检查
1、详细病史与体格检查：记录家族遗传史和个人生长发育情况，进行全面的体格检查，评估第二性征的发育程度，以初步判断是否存在性早熟。
2、骨龄评估：通过X光片检查手腕骨骼成熟度，对比实际年龄，评估骨骼生长速度，预测最终身高，确定是否存在加速生长现象。
3、血液激素水平检测：测量血液中的促性腺激素（如LH、FSH）、性激素（如雌二醇或睾酮）水平，以及甲状腺功能和肾上腺皮质功能，排查内分泌异常。
4、影像学检查：进行脑部MRI或CT扫描，排除中枢神经系统疾病，如肿瘤或其他病变，这些可能是导致性早熟的原因之一。