硼替佐米是一种靶向药，而非传统化疗药，主要作用于细胞内的蛋白酶体，通过特异性抑制蛋白酶体的活性，影响肿瘤细胞内多条信号通路，阻断肿瘤细胞生长、诱导其凋亡，与通过细胞毒性作用杀伤癌细胞的化疗药作用机制不同。
硼替佐米属于蛋白酶体抑制剂类的靶向治疗药物，其作用机制与传统化疗药有着本质区别。传统化疗药物，如烷化剂、抗代谢药物等，主要是通过破坏细胞的DNA、抑制核酸或蛋白质合成，以细胞毒性作用来杀伤快速增殖的癌细胞，同时也会对正常快速增殖的细胞如骨髓细胞、消化道黏膜细胞等造成损伤，因此副作用较为明显。
而硼替佐米进入人体后，能够精准地作用于细胞内的蛋白酶体。蛋白酶体在细胞内承担着蛋白质降解和维持细胞内环境稳定的重要作用，参与细胞周期调控、信号传导、细胞凋亡等关键生理过程。
肿瘤细胞对蛋白酶体的依赖程度较高，硼替佐米抑制蛋白酶体活性后，会导致肿瘤细胞内错误折叠或不需要的蛋白质大量积累，激活细胞内的应激反应，从而阻断肿瘤细胞的生长周期，诱导肿瘤细胞发生凋亡。同时，硼替佐米还能调节肿瘤细胞所处的微环境，抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞的转移能力。
在临床应用方面，硼替佐米主要用于多发性骨髓瘤的治疗，显著提高了患者的缓解率和生存期，也用于套细胞淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤的治疗。与化疗相比，硼替佐米针对性更强，对正常细胞的损伤相对较小，副作用相对较轻，患者更容易耐受。