阿糖胞苷具有抗肿瘤、免疫调节，以及改善造血功能、抑制DNA合成、增强化疗敏感性的功效。阿糖胞苷是一种重要的化疗药物，主要用于成人和儿童急性非淋巴细胞性白血病的诱导缓解和维持治疗，对急性淋巴细胞性白血病和慢性髓细胞性白血病等类型的白血病也有治疗作用。
1、抗肿瘤
其主要功效在于通过干扰细胞的DNA合成过程，从而抑制癌细胞的生长和分裂，这一作用机制使其在抗击急性白血病、骨髓增生异常综合征等疾病时表现出色；
2、免疫调节功能
其能够影响T淋巴细胞的功能和增殖，进而降低机体的免疫应答，这在预防器官移植后的排异反应中显得尤为重要；
3、改善造血功能
阿糖胞苷还能刺激造血干细胞的增殖和分化，提升血液中红细胞、白细胞和血小板的数量，有助于改善贫血等血液疾病；
4、抑制DNA合成
阿糖胞苷作为一种核苷类抗代谢药，能够干扰核酸合成过程中的关键酶，阻碍DNA聚合酶的活性，进一步抑制DNA的合成，从而达到治疗疾病的目的；
5、增强化疗敏感性
阿糖胞苷可以提高肿瘤细胞对其他化疗药物的敏感性，使化疗药物能够更好地发挥作用，这一功效对于耐药性较强的白血病患者尤为重要。当阿糖胞苷与其他化疗药物联合使用时，可以增强化疗效果，提高治疗效率。
值得注意的是，阿糖胞苷的应用并不仅限于上述领域，还能通过干扰RNA的转录过程，抑制病毒RNA的复制，从而在治疗病毒感染性疾病中发挥一定作用。
然而，阿糖胞苷的使用也伴随着一些副作用，如恶心、呕吐、骨髓抑制等，因此在治疗过程中需密切监测患者的反应。在使用时，需由医生根据患者的具体情况和病情严重程度，制定个体化的治疗方案。