骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，有一定的治愈几率。
异基因造血干细胞移植是唯一可能实现治愈的方法，适用于较高危患者以及原始细胞增多和伴有预后不良染色体核型者，相对低危的患者若出现输血依赖、去甲基化药物治疗无效，也可考虑进行移植，该治疗方法治愈成功率一般为65%-80%。但移植后可能出现严重感染、移植物抗宿主病等并发症，导致移植失败。
对于无法进行移植或病情较轻的患者，可通过其他治疗方法控制病情。支持治疗是基础，严重贫血和出血症状的患者需进行血小板、红细胞输注治疗，长期输血导致铁负荷过重者还需去铁治疗。促造血治疗常用含有促红细胞生成素、庚酸睾酮、重组人粒细胞刺激因子等成分的药物，改善患者造血功能。
生物反应调节治疗中，免疫调节剂多用于单纯5q-型的MDS，免疫抑制剂常用于治疗相对低危的MDS。去甲基化药物治疗适合病情较高危的患者，能逆转MDS的抗癌基因启动子DNA的过甲基化，减少输血量，提高生活质量，减缓疾病恶化。联合化疗适用于身体状况较好、能够耐受化疗消耗且原幼细胞偏高的患者。
MDS患者预后与 年龄、骨髓病态程度、基因突变情况，以及是否出现转化为急性白血病的风险等因素相关。患者应定期随访和监测病情变化，以便医生及时调整治疗方案和及时处理并发症。