血友病实际上是一种因为缺乏某种凝血因子，导致凝血功能障碍而引起的出血或者不愈止血的一类疾病。所缺乏的凝血因子最常见的是Ⅷ因子，这类血友病通常称为甲型血友病，也可以缺乏Ⅸ因子，叫做乙型血友病，或者缺乏Ⅺ因子等。凝血因子缺乏绝大多数是遗传导致的，也有后天获得性的，比如药物等引起的。这些病人遗传性的通常在早年、幼年型就会发病，表现为自发性的或者轻度的外伤后即出血不止。长期的出血会引起关节肌肉畸形，或者关节畸形或者肌肉萎缩。 血友病是一类遗传性疾病，其中甲型和乙型血友病的遗传是跟性别相关的，病变的基因是在X染色体上，男性的每个体细胞只有一条X染色体，因此只要这条染色体携带了致病基因就会发病。而女性有两条X染色体，有一条X染色体发病，另外一条正常的，所以一般很少会发病的。女性多数是携带这个基因，而且是通常不会发病的。如果后代是男孩，有一半的机会会发病。

血友病最主要是因为缺乏凝血因子，所以需要补充相应的凝血因子。首先要明确是哪一类血友病，可以通过新鲜冰冻血浆、冷沉淀、凝血酶原复合物进行补充： 1、Ⅷ因子缺乏：补Ⅷ因子浓缩制剂等； 2、症状较轻：少量患者，不严重的患者可以通过药物，比如去氨加压素； 3、关节病变：如果有关节病变，需要进行外科的治疗，但是尽量不手术； 4、其他：最新的还有一些通过基因疗法来纠正凝血因子缺乏。 这些正在进行临床前期的研究，但是还没有广泛的应用在临床。血友病的患者，因为凝血功能缺乏，特别要避免肌肉注射，因为容易引起出血不止，所以要尽量避免，

血红蛋白低，即通常说的贫血，指外周血中红细胞蛋白浓度低于正常范围。最常见的原因有三种： 1、红细胞生成减少：所谓红细胞生成减少是各种原因引起红细胞生成障碍，最常见的是再生障碍性贫血以及一些先天性的骨髓衰竭症等等，这种都会导致红细胞生成障碍。 另外，还有一些就是原料不足引起的贫血，比如缺铁性贫血、比如说巨幼红细胞性贫血等等，这时候导致红细胞生成减少； 2、红细胞破坏过多：红细胞破坏过多的疾病，通常比如溶血性贫血、或者说蚕豆病、地中海贫血等等； 3、丢失过多：失血性贫血在日常生活中是非常常见的，特别女性，月经过多经常丢失，大量的血液也会造成原料不足，引起贫血。比如男性的痔疮，有一些消化道的肿瘤或者溃疡会引起红细胞的丢失。所以一旦有贫血症状，要尽早就诊，查明原因，早期治疗。

为什么要进行造血干细胞移植，造血干细胞移植的主要目的是治疗血液系统疾病。以下几类疾病可通过造血干细胞移植进行治疗： 1、急性白血病、骨髓增生异常综合征：目前许多血液系统恶性疾病，比如绝大多数的急性白血病、骨髓增生异常综合征尚缺乏根治性的药物，唯一根治的方法是进行异基因造血干细胞移植； 2、淋巴瘤、骨髓瘤：其他有慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病，部分可以通过靶向药物治愈，但是少数药物治疗无效的患者也要进行异基因造血干细胞移植，像淋巴瘤、骨髓瘤等，多数可以通过自体造血干细胞移植来控制病情，但也有一部分需要进行异基因造血干细胞移植； 3、重型再生障碍性贫血：血液系统非恶性疾病最常见的是再生障碍性贫血，对于重型再生障碍性贫血，药物治疗无效，需要进行异基因造血干细胞移植； 4、地中海贫血：还有华南地区常见的地中海贫血，也属于基因异常疾病。目前只有通过异基因造血干细胞移植才能治愈； 5、系统性红斑狼疮：部分非血液系统的疾病，比如系统性红斑狼疮等，当药物治疗无效的时候，也可以考虑异基因造血干细胞移植治疗。

所谓的熊猫血是对Rh阴性血型的一种俗称，人的红细胞血型由20多种血型系统组成，最常见的是ABO血型和Rh血型，这两个血型与我们输血的关系最为密切。 当一个人在红细胞上面存在着一种叫做D型抗原的时候，称为Rh阳性。当这个人红细胞上面缺乏D型抗原的时候，称为Rh阴性，Rh阴性是非常罕见的，是一种非常稀有的血液种类，所以叫熊猫血。 中国人99%以上是Rh阳性的，不到1%Rh阴性血型的人，所以熊猫血是一种血型，它会遗传的，遗传的规律符合孟德尔规律，而且阴性的基因是隐性的基因。 当Rh阳性的父母都带有Rh阴性的基因，并且同时遗传给后代的时候，后代才会表现为Rh阴性。父母双亲当中有一方是Rh阴性的时候，其后代Rh阴性的几率是明显增加的。

造血干细胞移植是一种特别复杂的治疗，移植后患者免疫力低下，要特别注意自我管理，也特别重视门诊复诊。造血干细胞移植后的注意事项如下： 1、复诊时间：要求3个月内最好每周复诊一次，特别是要关注到免疫抑制剂的浓度，比如说环孢素、他克莫司的浓度，要根据主诊医生的医嘱调整门诊的就诊时间。移植后我们要求1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月都要主动联系医生回来进行复诊。患者要特别养成自我检查身体的习惯，每天要注意胸前，四肢有没有皮疹、出血点、淋巴结肿大。如果出现比如发热、腹泻、皮疹甚至憋气等等，要特别重视，要紧急就诊。移植3个月以后，可以根据医嘱适当的延长门诊就诊的时间； 2、生活方面：移植患者在日常生活中要特别注重保持房间的通风、干燥、清洁，要经常戴口罩、洗手。要注意饮食的卫生，尽量不要进食海鲜，因为比较容易引起过敏。特别是有过敏体质的患者不要盲目的进补，尽量少吃或者不吃煎炸辛辣的食物，在服用环孢素、他克莫司期间，尽量减少进食西柚等会影响环孢素浓度的食物。尽量避免与病毒感染的患者，比如有带状疱疹、单纯疱疹，或者有流感的这些患者接触。尽量不要接触小动物，也不要和正在接受脊髓灰质炎疫苗接种的小儿接触，少用少接触鲜花，不要去游泳等，不要去人员密集的场所，尽量不要到餐馆去就餐； 3、适当运动：移植后鼓励适当运动，要特别注意适量的增加运动的量，不要超剧烈的运动，尽量避免乘坐公共的交通工具。

确切的讲，捐献干细胞对健康供者是没有任何危害的，我们通常用的干细胞来自于外周血，或者是骨髓联合外周血干细胞。我们每年大概有全国有3万例的异基因造血干细胞移植都是由健康供者捐献的，无论是同胞还是非血缘。我们有中华骨髓库，有几百万的捐献登记的捐献者，台湾实际的也有上百万的健康的捐献者登记入库，经过全世界大概有200多万例的异基因造血干细胞移植都是有健康的捐献者捐献的。 经过长期的临床研究发现，干细胞的捐献者无论是恶性疾病的发生，无论是寿命，都没有受到捐献干细胞的影响，所以大家认为捐献造血干细胞对我们健康的捐献者是没有任何影响的，但是对于少数捐献者，比如说他有心脏病，有其他的一些不适合捐献的疾病，我们还是尽量避免捐献干细胞。

移植患者因为大剂量放化疗以及粒细胞缺乏，特别容易发生口腔溃疡。造血干细胞移植口腔溃疡的处理方法包括： 1、预防：口腔溃疡重在预防，移植期间因为血小板减少，容易出血，尽量避免使用牙刷等口腔洁具，但需要进行口腔护理，可以使用硼酸、碳酸氢钠溶液等护理、漱口； 2、化疗期间：化疗期间也可以通过冰盐水漱口，或者使用细胞保护剂等预防口腔溃疡发生； 3、发生口腔溃疡后：一旦发生口腔溃疡，更要加强口腔护理，可以使用一些口腔炎喷剂、碘甘油、粒细胞集落刺激因子凝胶等局部涂抹。 一般在粒细胞恢复以后，口腔溃疡就会好转。

脐带血造血干细胞移植也是一种非血缘的异基因造血干细胞移植，同样需要进行高分辨配型，但是配型相合度的要求并不严格。一般来讲，脐血干细胞选择标准要结合配型、细胞数以及患者的病情来综合考虑： 1、恶性血液系统疾病：要求供适者配型要＞4/6位点相合，而且要求在细胞在冷冻前，单个核细胞数要＞2.5×10^7/kg，CD34阳性细胞要达到＞1.2×10^5/kg； 2、非恶性血液系统疾病：比如再生障碍性贫血，要求配型要达到＞5/6，高分辨配型相合，有核细胞数要＞3.5×10^7/kg，CD34阳性细胞要＞1.7×10^5/kg。特别是没有供者特异性抗体，即DSA的存在，脐血移植需要有移植经验丰富的团队来进行。

白血病是一类恶性血液系统疾病，首先要通过化疗，尽可能杀灭体内肿瘤细胞。化疗剂量越大，对肿瘤杀伤作用越大，治疗效果越好，但是大剂量化疗同样对正常骨髓也会造成损伤。严重时导致骨髓恢复延迟，正常造血延迟，患者容易发生感染出血等风险。所以在进行大剂量化疗之前，可以将自身正常的干细胞采集起来冻存，在进行大剂量化疗以后再回输给患者，这种方法叫做自体移植，实际上是一种自体干细胞支持下的大剂量化疗。 自体移植通常适用于低度和中度恶性白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等。通常自体移植是在自身骨髓正常情况下采集的，但是有时候比如骨髓瘤，或者是白血病，会造成骨髓浸润，这时候被抽出来的干细胞或者骨髓干细胞要进行体外净化，在放化疗结束以后，再将这些净化过的骨髓重新输回给患者。