儿童肝母细胞瘤对化疗比较敏感，但每个患儿的化疗方案需由医生根据肿瘤分期、临床危险度分级进行个体化制定。如果患者就诊时肿瘤体积较大或者有远处转移，不具备直接手术切除的可能性，则需要通过术前化疗缩小肿瘤体积，清除远处转移灶，从而为外科医生实施手术创造良好条件。目前为止，术前肝母细胞瘤化疗需要进行4个周期左右，然后根据肿瘤对化疗的不同反应调整疗程。如果术前化疗后患者具备手术条件，则需要及时进行手术切除。 手术完整切除肿瘤后，需要根据具体病理分型、肿瘤标志物变化情况进行术后正规化疗。在化疗期间，患儿可能会出现一系列化疗合并症，如脱发、恶心、呕吐，甚至骨髓抑制等，建议家长在日常护理当中注意观察，尽量配合医生、护士减轻化疗后的副作用。 总体而言，肝母细胞瘤对化疗较为敏感，不同的化疗方案配合手术可大幅度提高肝母细胞瘤治疗效果。

儿童肝母细胞瘤是一种恶性肿瘤，但近几十年来随着多学科综合治疗模式的不断推广和应用，该病的临床治愈率已有显著改善。治疗前肝母细胞瘤Ⅰ-Ⅳ期患者5年生存率分别为90%、83%、73%和52%，可得出以下结论： 1、肝母细胞瘤治愈率或治疗效果与临床分期密切相关，分期越晚的患者治疗效果越差； 2、Ⅳ期患者肿瘤范围较大，到医院就诊时已无手术机会。但通过综合治疗，如术前化疗，然后手术切除，再进行规范性辅助化疗，此时仍有一半以上患者可得到较好的治疗效果。但上述治愈率是第一次手术后的治愈率，因此一定要规范治疗，避免后续出现肝母细胞瘤复发或者转移，从而降低治疗效果。 权威数据表明，肝母细胞瘤复发、转移患者的临床治愈率或者生存率明显低于首次术后的治愈率，所以建议肝母细胞瘤患者要早诊早治、规范治疗。

肝母细胞瘤患儿被发现的时间与肿瘤位置、肿瘤大小、肿瘤生长速度、临床相关症状和体征出现时间，以及患儿家长平常对孩子的关注度有关。如果在出生后2-3年肝母细胞瘤才发生和生长，则和出生后1-2个月就已存在体积较大的肝母细胞瘤，二者发现的时间可能不同。 如果在胎儿期就已经形成肝母细胞瘤，出生之后最早于新生儿期，即28天之内即可被发现。另外，随着现在产前检查不断完善和推广，部分胎内已形成的先天性肝母细胞瘤患儿可在临产前的超声检查中被发现。

质子治疗本质上是局部放射治疗，相对于普通放疗安全性更好，对周围组织、器官保护性相对更强，因此更多地应用于中枢神经系统肿瘤，如脑瘤、头颈部肿瘤。本身肝脏放疗剂量相对较小，且腹部脏器对放射性治疗耐受相对较好，因此质子治疗相对于普通放疗无法在肝母细胞瘤患者身上体现出较强的优势，不会作为常规推荐；但对于复杂难治、复发，或者肝脏之前接触过普通放疗的患者，以及脑转移等中枢神经系统转移的患者，可以尝试进行质子治疗。 相对于放疗而言，肝母细胞瘤对化疗较为敏感，且大部分患者通过术前化疗后都能得到手术切除机会，故现在国内外诊疗常规或专家共识并不常规推荐放疗，依然以手术切除加术前和术后正规化疗为主。而对于以下患儿可根据其自身情况和家长意愿尝试进行放疗： 1、肝母细胞瘤复发或者复杂难治的患者，且进行常规手术或化疗效果并不理想； 2、肝母细胞瘤对化疗不敏感，患者没有手术机会； 3、肝母细胞瘤出现复发，患者不能再耐受化疗或者二次手术。

肝母细胞瘤好发于年龄较小的儿童，根据国内外不同研究机构的大规模统计，多数报告提示4-5岁以内是肝母细胞瘤的好发年龄。不同数据来源和研究机构的统计结果有所差异，但总体是在5岁以内。 另外，最新的临床危险度分组将8岁以下肝母细胞瘤患者作为预后较差的高危因素。也从侧面反映出大部分患者发病年龄较低，基本在婴幼儿期或者学龄前期。由于发病年龄较低，患儿表达能力不强，故需要家长多加观察，尽早从生活迹象中发现肝母细胞瘤的存在。

如果第一胎患有肝母细胞瘤，则第二胎，即患儿的兄弟姐妹患有相同肿瘤的风险非常低，因此肝母细胞瘤患儿的家庭可以生育第二个孩子。 但如果肝母细胞瘤患儿同时合并相关遗传性疾病或者先天发育异常，如Beckwith-Wiedemann综合征，或家族性腺瘤性息肉病等，这种情况下，患儿父母生育第二个孩子前需慎重考虑。因为如果有相关家族史，则第二个孩子患肝母细胞瘤的风险比正常家庭明显升高，故建议再次妊娠之前进行相关基因或者染色体检查，从而杜绝风险的发生。

目前肝母细胞瘤临床上首选的影像学检查为超声检查，超声主要表现为肝脏内部有圆形或类圆形、密度不均匀的病灶。部分患者肿瘤病灶与周围正常肝组织界限不清，甚至呈肝内多发性结节的表现。肿瘤内部血管数量或血流强度，即血运一般比较丰富，出现呈混合密度的回声。 现在临床医院所采用的彩色多普勒超声可以显示肿瘤大小、部位、形态、边界以及是否侵犯周围其它组织、器官，包括肝脏大血管和周围大血管的侵犯情况、血管内有无瘤栓。临床医生结合彩超结果可对病情严重程度进行评估，进而制定后续治疗方案，B超结合腹部增强CT已成为目前临床医生诊断和治疗肝母细胞瘤的重要辅助手段。

多发性肝母细胞瘤治疗效果较差，治疗难度也相对较困难，主要原因如下： 1、如果存在远处转移，则疾病至少处于中晚期，术前可能需要进行化疗或者其它治疗，以清除远处多发病灶，然后再通过手术切除肝脏病灶； 2、如果肝内存在多发性病变，可能需要逐一切除多发性病灶，或者切除病灶相对较集中的肝叶。但无论如何切除，均可能会造成手术复杂性和风险性增加，同时导致复发几率相对升高。 目前国内外经验表明，多发性肝母细胞瘤的预后较差。但只要经过规范治疗，仍然存在治愈的可能性。

如果将肿瘤患者的发病定义为肿瘤发生，则所有肿瘤临床症状都是在肿瘤发生之后才出现。但在平常医疗过程中，发病指发现与肿瘤相关的症状。如果将发现与肿瘤相关症状定义为发病，则在肝母细胞瘤患者发病之前可能会出现一系列临床症状，但可能并不典型，具体如下： 1、间断腹痛，尤其是右上腹部隐隐作痛或者间断性腹痛，且持续时间不长； 2、恶心、呕吐、食欲不振； 3、患儿肿瘤被发现之前可能会有1-3个月低热，包括一段时间内体重减轻或者不增重。 但上述症状并无特异性，所以肿瘤早诊断、早治疗非常有必要。

肝母细胞瘤Ⅱ期是否会出现骨转移，取决于临床分期，具体情况如下： 1、PRETEXT分期：即治疗前分期，指根据影像学检查中肝脏肿瘤所在位置、对肝脏侵犯范围进行分期。而理论上讲，PRETEXTⅡ期患者存在包括骨转移在内的其它远处部位转移的可能性； 2、COG分期：主要指针对肿瘤切除后的情况进行分期。在COG分期系统中，Ⅱ期指肿瘤局限在肝脏内部，可被完整切除，但切除边缘可能有少量残留。根据COG分期系统定义，若患者出现骨转移，则应该划分为Ⅳ期，因此在COG分期系统中Ⅱ期患者不会出现骨转移。