别嘌醇是抑制尿酸合成的药物，其抗痛风的作用机制是通过抑制黄嘌呤氧化酶，或作用于次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核酸转换酶，从而发挥抗痛风作用。
痛风是嘌呤代谢紊乱和(或)尿酸排泄障碍所致的一组异质性疾病，其临床特征为血清尿酸升高、反复发作性急性关节炎、痛风石及关节畸形等。
别嘌醇及其代谢产物氧嘌呤醇均能抑制黄嘌呤氧化酶，阻止次黄嘌呤和黄嘌呤代谢为尿酸，从而减少了尿酸的生成。
使血和尿中的尿酸含量降低到溶解度以下水平，防止尿酸形成结晶沉积在关节及其他组织内，也有助于痛风病人组织内的尿酸结晶重新溶解。
别嘌酸醇亦通过对次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核酸转换酶的作用，抑制体内新的嘌呤的合成。因此，别嘌醇适用于原发性和继发性高尿酸血症，尤其是尿酸生成过多而引起的高尿酸血症、反复发作或慢性痛风者、痛风石、尿酸性肾结石和(或)尿酸性肾病、有肾功能不全的高尿酸血症。
但别嘌醇不能控制痛风性关节炎的急性炎症症状，不能作为抗炎药使用。因为别嘌醇促使尿酸结晶重新溶解时可再次诱发并加重关节炎急性期症状。且对别嘌醇过敏、严重肝肾功能不 全和明显血细胞低下者禁用。