环磷酰胺的缩写为CTX，环磷酰胺在抗肿瘤治疗中应用比较广泛，属于细胞周期非特异性药物，在体内可通过肝微粒体混合功能氧化酶活化之后，产生具有烷化活性的物质，以发挥细胞毒性作用。
环磷酰胺的抗瘤谱广，临床上可用来治疗恶性淋巴瘤、急慢性淋巴细胞白血病、乳腺癌、肺癌、多发性骨髓瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文肉瘤、骨肉瘤以及卵巢癌、子宫颈癌等，多与其他抗癌药组成联合化疗方案。环磷酰胺最常见的不良反应是抑制骨髓功能，可引起白细胞和血小板减少，严重时甚至可以发生全血细胞减少，严重的血小板减少可导致鼻出血、牙出血、咯血、呕血等情况。此外，环磷酰胺治疗还可导致患者出现食欲减退、恶心、呕吐、腹胀等胃肠道反应，部分患者应用后还可引起脱发、皮肤色素沉着。大剂量应用环磷酰胺后甚至会引发出血性膀胱炎，导致膀胱刺激性症状，如少尿、血尿、蛋白尿等。
有肝肾功能损伤和恶病质的患者要慎用环磷酰胺，对环磷酰胺过敏者、妊娠及哺乳期妇女禁用。大剂量应用环磷酰胺时，应该注意多饮水，应用尿路保护剂，以预防出血性膀胱炎。