小分子药物主要指小分子靶向药物，即在细胞水平上能够将已经明确的癌症某个蛋白分子或基因片段作为靶点，使针对性药物进入体内进行结合，从而阻断癌细胞信号传导，杀灭癌细胞的同时抑制肿瘤生长，从而达到治疗目的。
临床较为常用的小分子药物包括甲磺酸伊马替尼片、吉非替尼片、盐酸厄洛替尼片、注射用硼替佐米等，整体临床效果突出，如肺腺癌患者主要使用盐酸厄洛替尼片，而间质瘤则服用甲磺酸伊马替尼片等。还可以用于手术后辅助治疗，降低复发风险，已经逐渐成为癌症治疗的一种重要手段，提升癌症治愈率。但并非每种癌症、每位癌症患者均适合小分子靶向药物，仅能依靠传统手术、放疗以及化疗等传统方式治疗。
此外，阿司匹林肠溶片及维生素C片等也属于小分子药物，阿司匹林肠溶片属于解热镇痛药物，在临床应用也较为广泛。