MDS即骨髓增生异常综合征，该疾病的治疗基本原则是个体化。对大多数病程平稳，主要表现顽固性血细胞减少，而基本无恶性表征者，治疗目标是提高血细胞数量和保持较好的生活质量。对有明确白血病基本表征者，治疗目标是杀灭恶性克隆，恢复正常造血功能。
一、支持治疗：
1、输注红细胞：若血红蛋白<80g/L 应考虑红细胞输注，反复出现非溶血性发热性输血反应后应输少白细胞的红细胞；
2、输注血小板：慢性血小板减少的患者只需观察而不必预防性输注血小板，血小板计数<10×10^9L 为预防性血小板输注的指征，若有发热、感染应提高到20×10^9/L；
3、祛铁治疗：MDS患者由于长期反复输血，而累积接受铁达到5g（约累积输用25个单位红细胞），患者无急或慢性失血等失铁情况，而且病情仍需继续长时间定期输血时，应考虑祛铁治疗。
二、促造血治疗：
造血生长因子主要应用于低危MDS患者，能使部分患者改善造血功能。在各种造血生长因子中，以红细胞生成素应用较为广泛且安全。
三、免疫抑制剂治疗：
在一些MDS患者中，应用免疫抑制剂可以改善病情，一般对低增生、原始细胞不增多的MDS，可考虑应用免疫抑制药，如ATG或环孢素治疗。
四、免疫调节剂治疗：
MDS患者的骨髓中，常存在血管生成因子增多与血管增生，沙利度胺的抑制血管生成作用也有益于MDS患者，对骨髓中原始细胞较少者疗效较好。
五、清除异常克隆细胞：
1、化学治疗：细胞毒性化疗药物清除MDS恶性克隆，是治疗高危MDS常用的方法，根据化疗药物剂量不同分为两类，分别为小剂量化疗和标准剂量化疗。小剂量化疗主要用于年龄较大，以及合并严重非血液系统疾病者，小剂量阿糖胞苷的使用较多；
2、造血干细胞移植：造血干细胞移植是唯一可以治愈MDS的手段，但有风险大、费用昂贵等缺点。这种治疗主要用于年龄大、体弱和不能进行常规异基因移植的MDS患者，或者经过异体移植又复发的患者。