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粘多糖贮积症二型能治好吗

胡伟内分泌科主任医师
首都医科大学宣武医院三甲全国第37
黏多糖贮积症Ⅱ型不能够被治愈,黏多糖贮积症Ⅱ型是因为溶酶体酶、艾杜糖-2-硫酸酯酶,简称为IDS,缺乏所引起的严重致残、致死性疾病,IDS的缺乏导致硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素在结缔组织肝脏、脾和大脑中大量沉积,最终经过尿大量排出。黏多糖贮积症Ⅱ型是黏多糖病中唯一的一种X连锁隐性遗传疾病,在活产婴儿中的发病率仅仅是0.3‱-0.7‱,临床表现多样,呈现进行性加重,预后非常差,症状轻微者智力可以正常,并可以存活到成年,但是严重的则起病早,一般成年前死亡。目前没有有效的治疗,只有对症和支持疗法。
2020-09-02浏览
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